Опубликовано : Окт 26, 2019

Клинические испытания улучшают лечение генетического рахита

Клиническое исследование в Медицинской школе IU улучшает лечение генетического рахита
                Эрик Имель, MD. Предоставлено: Медицинский факультет Университета Индианы.

Новое исследование показывает, что препарат, разработанный совместно с исследователями в Медицинской школе Университета Индианы для облегчения симптомов редкого скелетно-мышечного состояния, значительно эффективнее, чем традиционные методы лечения. Результаты опубликованы в Lancet.
                                                                                       

Х-связанная гипофосфатемия, или XLH, представляет собой истощающее фосфаты заболевание, которое вызывает рахит и остеомаляцию или размягчение костей и может вызывать невысокого роста, изогнутые ноги, абсцессы зубов и боль в костях. Это редкое генетическое заболевание поражает примерно 1 человека на каждые 20 000 человек.

Исследователи приняли на работу 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет в 16 центрах по всему миру, включая США, Канаду, Великобританию, Швецию, Австралию, Японию и Корею. Детям было случайным образом назначено либо получение Burosumab, двухнедельная инъекция, одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в апреле 2018 года, либо традиционное лечение пероральным приемом фосфата и активного витамина D несколько раз в день. Первичным результатом было улучшение рахита на рентгеновских снимках, как показали рентгенологи, которые не знали, в какую группу лечения входил участник.

Дети наблюдались в течение 64 недель, и к 40 неделе лечения исследователи обнаружили, что 72 процента детей, получавших Burosumab, достигли значительного заживления рахита, в то время как только 6 процентов детей в группе традиционной терапии получили значительное заживление. Burosumab также привел к значительному улучшению деформации ног, роста, пройденного расстояния в 6-минутном тесте, а также уровня сывороточного фосфора и активного витамина D.

«Это первое исследование, сравнивающее Burosumab лицом к лицу с традиционной терапией», — сказал ведущий исследователь Эрик Имель, доктор медицинских наук, доцент медицины в Медицинском факультете IU. «Теперь мы знаем, насколько эффективен Burosumab по сравнению с предыдущим подходом к традиционной терапии. Эта информация крайне важна для врачей при принятии решений о лечении пациентов с XLH».

Исследователи планируют продолжить изучение долгосрочных эффектов Burosumab, в том числе влияния лечения детей на результаты роста во взрослом возрасте, и снизит ли это лечение необходимость хирургических операций для коррекции изогнутых ног.

Буросумаб блокирует белок, называемый фактором роста фибробластов 23, который был первоначально обнаружен исследователями в Медицинской школе Университета Индианы. Burosumab продается компанией Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. в сотрудничестве с Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. и ее европейской дочерней компанией Kyowa Kirin International PLC под торговой маркой Crysvita.

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *