Опубликовано : Окт 26, 2019

Лечение основных симптомов синдрома Ретта

Лечение основных симптомов синдрома Ретта
                фигура 1
Дизайн исследования (A) и расположение участников (B)
2 раза в день; ITT=намерение лечить; mITT=измененное намерение лечить; ПК=фармакокинетика.

В новом исследовании, опубликованном в Neurology, сообщается, что препарат трифинетид доказал свою безопасность и эффективность при лечении основных симптомов синдрома Ретта у детей и подростков женского пола.

Нервное нарушение развития, синдром Ретта характеризуется нормальным ранним ростом, сопровождающимся потерей использования рук, потерей разговорной речи, проблемами с ходьбой и повторяющимися движениями рук. В настоящее время нет доступных методов лечения для облегчения распространенных симптомов.

В двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании Jeffrey Neul, MD, Ph.D., и его коллеги изучали переносимость, фармакокинетику и клиническую реакцию трифинетида у детей в возрасте от 5 до 15 лет, получавших различные дозы. Все дозы были хорошо переносимыми, при этом дети, получившие самую высокую дозу, показали значительное улучшение поведения и других клинических особенностей по сравнению с рандомизированными для плацебо.

Исследование указывает на потенциал трифинетида для лечения пациентов с синдромом Ретта, подтверждая необходимость дополнительных испытаний этого препарата у пациентов с расстройством.

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *