Опубликовано : Май 29, 2020

Установлено, что экспериментальное лекарство улучшает симптомы генерализованной миастении

Экспериментальный препарат, найденный для улучшения симптомов генерализованной миастении
                Джеймс Ф. Ховард младший, доктор медицины. Предоставлено: Университет Северной Каролины при Медицинской школе Чапел Хилл.

Argenx, бельгийский производитель лекарств, недавно объявил об успешном испытании ADAPT на третьем этапе своего экспериментального препарата efgartigimod. Компания планирует запросить одобрение препарата в США к концу года в качестве потенциального нового лечения для пациентов с генерализованной миастенией (gMG), редким и хроническим аутоиммунным заболеванием, при котором нарушается связь между нервами и мышцами, вызывая изнурительную мышечную слабость.
                                                                                       

Efgartigimod — это фрагмент антитела, который связывается с Fc-рецептором новорожденного, что приводит к снижению количества вызывающих заболевание антител иммуноглобулина G.

«Данные efgartigimod показали быстрые и надежные ответы у людей с gMG, а также благоприятный профиль переносимости», — сказал Джеймс Ф. Ховард младший, профессор неврологии и главный исследователь в исследовании ADAPT. «Пациенты с этим разрушительным заболеванием могут испытывать хроническую и потенциально опасную для жизни мышечную слабость, которая оказывает существенное влияние на их качество жизни, и необходимы дополнительные варианты лечения. Эти данные очень обнадеживающие, так как показывают, что эфгартигимод способен сделать значимый влияют на повседневную жизнь, и мы надеемся, что они приведут к новому лечению, доступному для сообщества gMG. «

«В ходе исследования ADAPT мы решили оценить способность эфгартигимода переопределять парадигму лечения для людей, живущих с ГМГ. Данные показали, что эфгартигимод вызывал быстрые и глубокие реакции, в том числе у части пациентов, у которых симптомы были минимальными или отсутствовали. после лечения. Кроме того, мы наблюдали ответы, которые продолжались более восьми или 12 недель, подтверждая наши планы предложить индивидуальные схемы дозирования, которые специально соответствуют изменчивости течения заболевания, которое испытывают пациенты gMG «, — прокомментировал Вим Парис, доктор медицинских наук, главный врач Сотрудник Argenx. «Основываясь на этих данных, мы намерены представить BLA для efgartigimod в FDA до конца года, что на шаг приблизит нас к потенциальной доступности efgartigimod для пациентов в 2021 году. ADAPT — это первое ключевое исследование efgartigimod, и эти данные укрепляет нашу уверенность в его широких возможностях при других тяжелых, аутоиммунных заболеваниях, опосредованных IgG. «

Основные данные ADAPT верхнего уровня

  • 67,7% пациентов, положительных по рецептору ацетилхолина (AChR-Ab +), получавших эфгартигимод, достигли первичной конечной точки по сравнению с 29,7% в группе плацебо (p/p>
    Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *