Опубликовано : Июн 30, 2020

Новое лечение распространенной формы мышечной дистрофии показывает перспективность в клетках животных

Новое лечение распространенной формы мышечной дистрофии показывает перспективность в клетках животных
Медицинский генетик Университета Альберты Тошифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала новый потенциальный метод лечения одной из наиболее распространенных форм мышечной дистрофии. Предоставлено: Университет Альберты.

Исследователи разработали новый потенциальный метод лечения одной из наиболее распространенных форм мышечной дистрофии, согласно новому исследованию, опубликованному сегодня в «Записках Национальной академии наук».

Тошифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Университете Альберты, руководил командой из Канады и США по созданию и тестированию синтетических ДНК-подобных молекул, которые мешают выработке токсичного белка, разрушающего мышцы людей, которые имеют facioscapulohumeral мышечная дистрофия (FSHD).

FSHD встречается у одного из 8000 человек и вызывает прогрессирующую слабость в мышцах лица, плеч и конечностей. Начало обычно в подростковом или раннем взрослом возрасте. У некоторых пациентов проблемы с дыханием; многие используют инвалидную коляску. Все лица на протяжении всей жизни.

«В настоящее время не существует лекарства от FSHD», — сказал Йокота, посвятивший свою карьеру поиску способов лечения всех форм мышечной дистрофии.

«В этой статье показаны возможности этого нового типа терапии и достигнут прогресс в поиске кандидата на лечение».

Существуют десятки типов мышечной дистрофии, почти все из которых связаны с различными генетическими мутациями, которые приводят к ослаблению мышц. FSHD, третья наиболее распространенная форма мышечной дистрофии, заставляет пациентов продуцировать белок DUX4, который повреждает мышечные клетки и вызывает их гибель.

«Наша цель — остановить производство DUX4, чтобы их мышечные клетки могли выжить», — сказал Йокота.

Его команда разработала молекулы для лечения, технически известные как антисмысловые олигонуклеотиды (AOs) гэпкемера с блокированной нуклеиновой кислотой (LNA) или, для краткости, «гапмеры». Они специально нацелены на местоположение в гене, которое вызывает продукцию DUX4.

Исследователи проверили лечение в клетках, полученных от пациентов, в лаборатории и на мышах.

«Мы использовали очень низкую концентрацию обработки, и это сбило более 99 процентов производства DUX4, так что это чрезвычайно эффективно», — сказала Йокота.

Исследователи обнаружили, что мышечные клетки были больше и более функциональными после лечения.

Йокота отметила, что гэмпер-терапия была разработана для таких заболеваний, как наследственный высокий уровень холестерина, болезнь Хантингтона и даже некоторые виды рака. Ни один из них еще не был одобрен для мышечных заболеваний, таких как мышечная дистрофия.

Следующие шаги для исследовательской группы включают тестирование лучших методов доставки, изучение безопасности и побочных эффектов, а также определение продолжительности действия препарата. Исследователи подали заявку на патент и ищут партнера фармацевтической компании для проведения испытания на людях.

«Мы не готовы начать клинические испытания, но это важный первый шаг к будущей разработке лекарств», — сказала Йокота./p>

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *