Опубликовано : Авг 25, 2020

Задержка доступа к препарату от муковисцидоза может привести к предотвратимой смерти, говорится в исследовании

Муковисцидоз
«Клубнище» пальцев является классическим признаком муковисцидоза, хотя и отсутствует у многих пациентов. Предоставлено: Джерри Ник, доктор медицины/Википедия.

Муковисцидоз (МВ) — одно из наиболее распространенных генетических заболеваний со смертельным исходом, поражающих канадских детей и молодых людей. Приблизительно 4300 канадцев живут с этим заболеванием, которое в основном поражает легкие и пищеварительную систему. МВ является прогрессирующим, то есть со временем ухудшается, а повреждение легких в конечном итоге приведет к преждевременной смерти.

Хотя лекарства нет, появились новые многообещающие методы лечения. Среди этих методов лечения — Трикафта, комбинация трех лекарств, которая потенциально может помочь 90 процентам популяции CF в Канаде, потому что она предназначена для нацеливания и изменения наиболее распространенной мутации CF. Трикафта в настоящее время недоступна в Канаде.

Новое исследование, проведенное больницей Святого Михаила, Больницей для больных детей (SickKids) и Университетом Далхаузи, показывает, как задержка доступа к Трикафте в Канаде может привести к предотвратимой смерти. Несмотря на высокую стоимость препарата, его сторонники утверждают, что его одобрение приведет к значительной экономии для системы здравоохранения за счет того, что люди с МВ не будут находиться в больницах, исключаться из списка ожидания трансплантации и вести продуктивный образ жизни.

В исследовании, опубликованном в Journal of Cystic Fibrosis, использовалась микросимуляционная модель для прогнозирования того, что произойдет в трех сценариях: если Trikafta не будет доступна в Канаде, если она станет доступной в 2021 году. , или если доступ был отложен до 2025 года.

Исследование показало, что введение Трикафты в 2021 году приведет к сокращению числа людей с тяжелыми заболеваниями легких на 60 процентов, увеличению числа людей с легкими заболеваниями легких на 18 процентов и уменьшению числа инфекций легких на 19 процентов к 2030 году по сравнению с тем, если бы лекарство не было доступно. .

«Согласно предположениям, основанным на результатах третьего этапа клинических испытаний, наши прогнозы показывают, что доступ к Trikafta, который исправляет основной дефект при МВ, может значительно сократить число людей с тяжелыми заболеваниями легких и продлить жизнь людям с МВ», говорит доктор Энн Стивенсон, старший автор и клинический руководитель исследования.

«Как врачу неприятно знать, что существует лекарство, которое может улучшить здоровье более 90 процентов людей, живущих с МВ, но не может его прописать». — говорит доктор Стивенсон, респиролог и исследователь МВ в больнице Святого Михаила в Торонто, где находится крупнейшая клиника МВ для взрослых в Северной Америке.

В исследовании также прогнозировалось, что Трикафта может снизить смертность на 15 процентов, увеличить средний возраст выживания на 9,2 года к 2030 году и сократить количество трансплантатов, необходимых при тяжелых заболеваниях легких.

«Прогнозы, основанные на микромоделировании, являются полезными инструментами для информирования политиков», — сказал доктор Саня Станоевич, доцент кафедры общественного здравоохранения и эпидемиологии Университета Далхаузи и ведущий автор исследования. «Чтобы сделать прогнозы как можно более реалистичными, мы использовали всю информацию, которую мы знаем о людях, живущих с CF сегодня, и первые результаты клинических испытаний Trikafta, чтобы спрогнозировать влияние Trikafta на популяцию CF в будущем» <./p>

По данным Cystic Fibrosis Canada, задержке доступа к Trikafta способствовали различные препятствия, в том числе нормативные изменения Совета по обзору цен на патентованные лекарства (PMPRB). Производитель Trikafta, Vertex Pharmaceuticals, еще не представил Trikafta для утверждения в Health Canada, сославшись на неопределенность рынка, вызванную изменениями. Trikafta продается в Соединенных Штатах, а Англия, Ирландия, Уэльс и Шотландия достигли соглашения с производителем о финансировании препарата, как только этой осенью будет выдана европейская лицензия.

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *