Опубликовано : Сен 03, 2020

Исследуемый препарат БАС дает многообещающие результаты клинических испытаний

Боковой амиотрофический склероз
МРТ с увеличенным сигналом в задней части внутренней капсулы, который можно отследить до моторной коры, что соответствует диагнозу БАС. Предоставлено: Фрэнк Гайяр/Википедия.

Экспериментальный препарат замедляет прогрессирование нейродегенеративного заболевания, которое называется боковым амиотрофическим склерозом (БАС) или болезнью Лу Герига, согласно недавно опубликованным результатам клинических испытаний, проведенных исследователями из Центра БАС им. Шона М. Хили и AMG в г. Массачусетская больница общего профиля (MGH) и Amylyx Pharmaceuticals, Inc., компания, производящая лекарство. Результаты, опубликованные в Медицинском журнале Новой Англии, дают надежду на то, что однажды лечение может стать доступным для пациентов с БАС, неизлечимым смертельным заболеванием, которое поражает нервные клетки в головном мозге и спинной мозг, что постепенно мешает людям двигаться, говорить, есть и даже дышать.

Пероральный препарат под названием AMX0035 представляет собой комбинацию двух препаратов, фенилбутирата натрия и таурурсодиола, каждый из которых нацелен на определенный клеточный компонент, важный для защиты от гибели нервных клеток.

В исследовании CENTAUR 137 участников с БАС были рандомизированы в соотношении два к одному для приема AMX0035 или плацебо. В течение шести месяцев участники, которые лечились AMX0035, имели лучшие функциональные результаты, чем участники, получавшие плацебо, по оценке функциональной рейтинговой шкалы ALS (ALSFRS-R), анкеты, которая оценивает несколько видов повседневной деятельности, таких как способность пациента ходить, держать ручку или глотать пищу.

«Участники, получавшие AMX0035, продемонстрировали значительное замедление прогрессирования заболевания БАС по данным ALSFRS-R. Это веха в нашей борьбе с БАС», — сказала Сабрина Паганони, доктор медицинских наук, главный исследователь исследование CENTAUR, исследователь Центра БАС Healey & AMG при MGH и доцент кафедры PM&R Гарвардской медицинской школы (HMS) и реабилитационной больницы Сполдинга. Паганони отметил, что в испытании участвовали представители промышленности, такие фонды, как Ассоциация БАС и БАС в поисках лекарства, и академические круги при участии всемирно известных лидеров в области неврологии и разработки лекарств.

Старший автор Мерит Кудкович, доктор медицинских наук, директор Центра Хили и AMG по БАС в MGH, руководитель неврологии в MGH и профессор неврологии Джулиан Дорн в HMS, прокомментировали: «Эмиликс применила новый подход к проблеме Дисфункция двигательных нервных клеток. Под руководством нашей команды и в сотрудничестве с нашими коллегами из Северо-восточного консорциума БАС (NEALS), Mass General Biostats и Неврологического института Барроуза клинические испытания продвигались быстро и тщательно. Мы гордимся этим важным исследованием. . Мы также очень благодарны участникам и их семьям за их ключевую роль в продвижении исследований «.

В 2015 году соучредители и со-генеральные директора Amylyx Джошуа Коэн и Джастин Клее были представлены Кудковичу через коллегу и поделились своим видением AMX0035. Команды решили, что опыт MGH в разработке и проведении клинических испытаний и потенциальное лечение Amylyx послужат для плодотворного сотрудничества. Кудкович представил их Паганони и научному консультативному комитету NEALS, исследовательской сети, соучредителем которой является Кудкович. Вскоре после этого испытание CENTAUR завершилось, и на всех участках консорциума NEALS начали набирать пациентов.

«Сегодняшние новости основываются на прогрессе, достигнутом нами в исследованиях БАС, — сказал Коэн. «Это экспериментальное лекарство продемонстрировало, что оно может помочь пациентам сохранить их физическую функцию, что является невероятным достижением, учитывая изнурительный характер этого заболевания. Мы надеемся, что однажды AMX0035 станет доступным для пациентов, и мы стремимся сделать это реальность «

«У пациентов и их семей нет времени ждать», — сказал Клее. «Люди с БАС постепенно теряют способность функционировать и заботиться о себе, поэтому мы хотим сделать все, что в наших силах, чтобы помочь им замедлить это разрушительное заболевание. Мы будем работать с FDA, чтобы определить следующие шаги и пути, по которым пациенты могут получить доступ к AMX0035. Мы продолжим делиться нашими планами с сообществом по мере их развития «

Исследование Open Label Extension, в котором всем пациентам в исследовании предложили AMX0035, продолжается для оценки долгосрочного воздействия препарата./p>

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *