Опубликовано : Сен 07, 2020

Новое лекарство, улучшающее рост костей у детей с ахондроплазией, в глобальном исследовании III фазы

Показано новое лекарство для улучшения роста костей у детей с ахондроплазией в глобальном испытании фазы III

Глобальное клиническое испытание третьего этапа, проводимое Детским научно-исследовательским институтом Мердока (MCRI), показало, что новый препарат ускоряет рост костей у детей, рожденных с ахондроплазией, наиболее распространенным типом карликовости.

Результаты рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, проведенного клиническим генетиком MCRI профессором Рави Саварираяном, были опубликованы сегодня в престижном медицинском журнале The Lancet.

Ахондроплазия является наиболее частой причиной карликовости и вызвана повышенной активностью белка FGFR3, который замедляет рост костей конечностей, позвоночника и основания черепа детей.

Экспериментальный препарат восоритид блокирует активность FGFR3, потенциально возвращая темпы роста к норме. Предыдущие испытания под руководством MCRI подтвердили, что восоритид безопасно давать молодым людям с карликовостью. Это новое рандомизированное контролируемое исследование убедительно показывает, что оно также эффективно увеличивает рост костей в течение одного года ежедневных инъекций.

Профессор Саварираян сказал: «Это лекарство похоже на отпускание ручного тормоза на машине, оно позволяет набрать полную скорость вместо того, чтобы ехать с включенными тормозами».

Ахондроплазия — это генетическое заболевание костей, от которого страдают 250 000 человек во всем мире, или примерно каждый 25 000 детей. Это вызвано мутацией в гене FGFR3, которая ухудшает рост костей и означает, что дети растут примерно на 4 см в год вместо обычных 6-7 см.

Современные методы лечения ахондроплазии, например хирургическое вмешательство, устраняют только симптомы. В отличие от этого, восоритид — это точная терапия, направленная непосредственно на молекулярную причину заболевания.

Компания BioMarin Pharmaceutical, которая производит пептидный препарат и финансирует исследование, подала в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США лицензию на использование восоритида для лечения ахондроплазии. Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило заявку компании. Ожидается, что австралийское лицензирование последует через некоторое время после успешной заявки в США.

В исследование был включен 121 ребенок в возрасте от пяти до 18 лет, проведенный в 24 больницах в семи странах. В Мельбурне испытание проводилось в Детском испытательном центре Мельбурна. 60 детей, получавших ежедневные инъекции восоритида, росли в среднем на 1,57 см в год больше, чем дети, получавшие плацебо, что привело их почти к уровню своих обычно развивающихся сверстников.

Профессор Саварираян сказал: «Мы знаем, что помимо холодных неопровержимых фактов и цифр, касающихся темпов роста и биологии костей, мы надеемся, что лечение может улучшить состояние здоровья детей, их социальное функционирование и расширить доступ к их окружающей среде. Как ни странно, наши пациенты говорят нам, что теперь они могут делать больше вещей, например лазать по деревьям, прыгать по камням и быть более независимыми в целом, что зависит от их опыта «.

Доктор Джонатон Дэй, медицинский директор по клинической науке в BioMarin Pharmaceutical Inc., сказал: «Восоритид — это первая потенциальная прецизионная фармакологическая терапия, которая направлена ​​на основную причину ахондроплазии, и это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 дополнительно дополняет научные исследования. знания, которые мы приобрели за многие годы в рамках программы клинических разработок. Я хотел бы лично поблагодарить и поздравить всех исследователей, и я особенно благодарен всем детям и их семьям, которые участвовали в этих исследованиях «, p>

Дочь Пола Коэна и Элизабет Райан Сара родилась с ахондроплазией. Сара была одной из первых пациентов, включенных в исследование. Г-н Коэн сказал: «Во время испытания мы видели, как Сара росла так же быстро, как и ее друзья. Теперь она может присоединиться к велосипедным прогулкам со своими друзьями, и ей нравится, когда ей разрешают покататься на нашей местной водной горке».

Хотя испытание не привело к значительному улучшению пропорций между верхней и нижней частью тела у детей, за детьми будут наблюдать до тех пор, пока они не достигнут своего окончательного взрослого роста, чтобы узнать, как долго длится действие препарата и не наблюдается ли у них скачка роста в период полового созревания. поскольку это обычно не происходит у детей с ахондроплазией.

Восоритид также проходит испытания у детей от рождения до пяти лет, что может улучшить конечный рост, пропорции тела и другие возрастные осложнения, такие как компрессия спинного мозга, которая может вызвать внезапную смерть./p>

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *