Опубликовано : Сен 09, 2020

Лекарство от рака может сбалансировать функцию почек при разрушительном генетическом заболевании

kidney
Кредит: CC0 Public Domain

Исследователи из Кембриджского и Цюрихского университетов обнаружили, что препарат, недавно одобренный для лечения рака, улучшает дисфункцию почек на мышиной модели болезни Дента 2 и синдрома Лоу.

Исследование опубликовано сегодня в Kidney International и дает надежду на первое лечение, изменяющее заболевание. В дополнение к дисфункции почек, характерной для болезни Дента 2, мальчикам с синдромом Лоу также требуется операция по удалению катаракты у новорожденных, и они страдают судорогами и другими нарушениями. Доступны только поддерживающие методы лечения, такие как пищевые добавки и помощь в обучении.

Эти редкие заболевания вызваны отсутствием фермента под названием OCRL, который обычно контролирует липидный состав клеточных мембран. Это нарушение активирует систему волокон внутри клеток, называемую актиновым цитоскелетом, в неправильном месте. Блокировка актина означает, что клетки почек, которые обычно реабсорбируют отфильтрованные белки и важные питательные вещества, не работают должным образом, вызывая их потерю с мочой.

Доктор Группа Дженнифер Галлоп из Wellcome Trust/Cancer Research UK Gurdon Institute в Кембридже выяснила, как система актина активируется за счет разрушения липидов клеточной мембраны. «Понимая детали того, что происходит в клетках при синдроме Лоу и болезни Дента 2, — сказал д-р Галлоп, — мы поняли, что альпелисиб, препарат, который уже одобрен для использования у больных раком, может предотвратить блокировку актина». . Это связано с тем, что альпелисиб нацелен на другой этап пути и восстанавливает баланс липидов.

Группа Gallop объединилась с профессором Оливером Девайстом из Института физиологии Цюрихского университета для тестирования алпелисиба на гуманизированной мышиной модели синдрома Лоу и болезни Дента 2. Девуйст сказал: «Как ни удивительно, лечение альпелисибом улучшило актиновый цитоскелет клетки почек и восстановили реабсорбцию отфильтрованных белков «.

Исследователи пока не знают, подействует ли препарат на пациентов и уменьшатся ли их неврологические симптомы. Однако, поскольку алпелисиб раньше использовался при другом редком заболевании у детей, а также у взрослых, есть доказательства его безопасности. Эти усилия по перепрофилированию лекарства потенциально могут привести к разработке экономически эффективного лечения этих редких заболеваний.

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *