Опубликовано : Сен 25, 2020

Новое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна показывает преимущества в клинических испытаниях

drug
Кредит: CC0 Public Domain

Новое лекарство дает надежду мальчикам с прогрессирующим нервно-мышечным заболеванием мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), потенциально предлагая альтернативу высоким дозам глюкокортикоидов, которые имеют серьезные побочные эффекты.

Промежуточные результаты 24-месячного клинического испытания в Duke Health и других учреждениях показывают, что препарат ваморолон может сохранять или улучшать эффекты нынешних стероидных препаратов, но снижает риски для здоровья, связанные с долгосрочным использованием стероидов.

Ваморолон — это противовоспалительный стероид, который отличается от всех 33 препаратов из класса кортикостероидов из-за четкого взаимодействия с глюкокортикоидными рецепторами организма. Участие Дьюка в исследовании является частью более крупного, многоцентрового глобального исследования.

Результаты, опубликованные в этом месяце в журнале PLOS Medicine, имеют большое значение, поскольку они предлагают потенциальный вариант лечения для молодых пациентов, который может уменьшить побочные эффекты, возникающие в результате лечения высокими дозами. таких стероидов, как преднизон или дефлазакорт, при сохранении терапевтического преимущества этого класса препаратов. Стероидная терапия в настоящее время является единственным методом лечения, который замедляет эффекты МДД, необратимого прогрессирующего мышечного заболевания, которое постепенно отнимает у мальчиков силы.

«Потенциально это отличная новость для мальчиков, которые только начинают принимать стероиды, являющиеся нашим стандартом лечения», — говорит Эдвард С. Смит, доктор медицинских наук, невролог, содиректор нейромышечной программы Duke Children’s. и клинический исследователь, участвующий в исследовании.

«Одна из наших самых больших опасений по поводу лечения этих пациентов высокими дозами стероидов — это их влияние на линейный рост и развитие костей», — сказал Смит. «Пока что, основываясь на промежуточных результатах этого исследования, мы можем наблюдать гораздо меньшее негативное влияние на здоровье костей у пациентов, принимающих ваморолон».

Использование высоких доз стероидов останавливает развитие пластинок роста у молодых пациентов и препятствует удлинению костей, — говорит Смит. Несмотря на побочные эффекты, стероидная терапия увеличивает подвижность и продолжительность жизни пациентов. Сейчас пациенты часто доживают до 30 лет, но в конечном итоге у них возникают сердечная и дыхательная недостаточность.

МДД — тяжелая форма мышечной дистрофии, вызванная генетической неспособностью вырабатывать дистрофин — белок, который защищает скелетные и сердечные мышцы от повреждений, вызванных нормальным сокращением и расслаблением. Заболевание вызвано мутацией Х-хромосомы и поражает в основном мальчиков. Лекарства нет.

Смит говорит, что у молодых пациентов обычно наблюдается задержка моторного развития и нейрокогнитивные проблемы. Поведенческое развитие также может быть затруднено.

«Мальчики, как правило, относительно хорошо учатся примерно до четырех-шести лет», — говорит он. «Тогда слабость становится более выраженной и в конечном итоге влияет на их способность стоять, а затем и на способность ходить».

По завершении шестимесячного исследования 46 участникам исследования была предоставлена ​​возможность перейти на стандартное лечение с использованием преднизона или дефлазакорта или продолжить лечение ваморолоном путем включения в двухлетнее долгосрочное исследование. Все участники решили продолжить лечение ваморолоном.

«Мы увидели статистически значимое улучшение показателей результатов в этой части общего исследования у мальчиков, получавших две самые высокие дозы ваморолона в течение 18 месяцев, с улучшением силы и функций», — сказал Смит. «Эти улучшения похожи на то, что наблюдается у мальчиков, принимающих стероиды, на основе данных исследований естественного течения МДД. Кроме того, ваморолон, кажется, может иметь гораздо лучший профиль побочных эффектов, чем традиционные глюкокортикоиды, даже в самых высоких испытанных дозах. «

«Хотя это конкретное испытание не было плацебо-контролируемым, я воодушевлен данными по безопасности и эффективности и с нетерпением жду результатов более крупного плацебо-контролируемого исследования (VBP15-004), которое в настоящее время проводится в Duke и других центрах, «Сказал Смит ./p>

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *