Опубликовано : Окт 16, 2020

Исследуемый препарат БАС продлевает выживаемость пациентов в клинических испытаниях

нервная клетка
Кредит: CC0 Public Domain

Экспериментальное лекарство, которое недавно было показано, замедляет прогрессирование нейродегенеративного заболевания, бокового амиотрофического склероза (БАС) или болезни Лу Герига, теперь продемонстрировало способность продлевать выживаемость пациентов. Результаты получены в результате клинических испытаний, проведенных исследователями Центра БАС им. Шона М. Хили и AMG при Массачусетской больнице общего профиля (MGH) и Amylyx Pharmaceuticals, Inc., компании, производящей лекарство. Amylyx разработала AMX0035, исследовательскую нейропротекторную терапию, оцениваемую в исследовании CENTAUR и предназначенную для уменьшения гибели и дисфункции двигательных нейронов.

БАС, дегенеративное заболевание, не поддающееся лечению, поражает нервные клетки головного и спинного мозга, постепенно влияя на способность людей двигаться, говорить, есть и даже дышать. Новые результаты, опубликованные в журнале Muscle and Nerve, являются дополнительным доказательством преимуществ, которые пациенты с БАС могут испытывать при приеме перорального препарата под названием AMX0035, который представляет собой комбинацию фенилбутирата натрия и таурусодиола. Эти компоненты нацелены на окислительный стресс в митохондриях нервных клеток, производящих энергию, и в эндоплазматическом ретикулуме, обрабатывающем белок, и помогают предотвратить нейродегенерацию.

В исследовании CENTAUR 137 участников с БАС были рандомизированы в соотношении два к одному для приема AMX0035 или плацебо. Недавно исследователи продемонстрировали, что AMX0035 замедляет прогрессирование болезни БАС в течение шести месяцев, оказывая влияние на различные виды повседневной деятельности, такие как способность пациента ходить, говорить, пользоваться посудой или глотать пищу. Пациенты, завершившие курс CENTAUR, имели право участвовать в открытом расширении (в котором все пациенты получали AMX0035), направленном на оценку долгосрочной безопасности и эффективности лекарства.

Почти трехлетний анализ выживаемости исследователей включал всех участников, зачисленных в CENTAUR, независимо от того, продолжали ли они длительное лечение AMX0035 в расширенном открытом расширении или нет. Команда обнаружила, что участники, изначально рандомизированные для приема AMX0035, жили в среднем на 6,5 месяцев дольше, чем участники, первоначально рандомизированные для приема плацебо.

«Эти результаты являются важным шагом вперед, потому что в этом исследовании раннее лечение AMX0035 было связано с более длительной выживаемостью у людей с БАС», — сказала руководитель исследования Сабрина Паганони, доктор медицины, доктор философии, исследователь в Healey. & AMG Center for ALS и доцент кафедры физической медицины и реабилитации Гарвардской медицинской школы и реабилитационной больницы Сполдинга. «Эти результаты предоставляют существенные доказательства, подтверждающие роль AMX0035 в лечении БАС. Дальнейшие шаги будут зависеть от текущих обсуждений с регулирующими органами».

Старший автор Мерит Кудкович, доктор медицины, директор Центра Хили и AMG по БАС в MGH, руководитель неврологии MGH и профессор неврологии Гарвардской медицинской школы Джулианна Дорн добавила: «Это одно из первых исследований. чтобы показать эффект как на функцию, так и на выживаемость. Мы надеемся, что это только начало многих новых методов лечения БАС «./p>

Spread the love

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *